Zell- und Gentherapie: Ein Einblick in den Sektor

In diesem Blogbeitrag gibt unser Regulatory Governance & Assurance Manager, Joan Benson, einen historischen Überblick über die Entwicklung des Sektors Zell- und Gentherapie und die für die verschiedenen Prozesse erforderlichen Einstellungen.

In der Vergangenheit wurden Zelllinien in der pharmazeutischen Industrie für die Entwicklung von biologischen Arzneimitteln verwendet, wobei das erste synthetische Insulin 1978 entwickelt wurde. Seitdem hat sich der Bereich der Zell- und Gentherapie massiv ausgeweitet, so dass immer höhere Anforderungen gestellt werden. Es handelt sich jedoch um eine noch junge und aufstrebende Branche, die innovative Ansätze und die Entwicklung/Optimierung von Verfahren erfordert.

Sobald jedoch Zellen für eine potenzielle Anwendung am Menschen gewonnen, kultiviert und in einer Bank gelagert werden, muss dies in einer kontrollierten, regulierten Umgebung mit Zell- und Gentherapie-Produktionsanlagen erfolgen. Im Vereinigten Königreich gehören zu den Aufsichtsbehörden die Human Tissue Authority (HTA), die Medicines and Healthcareproducts Regulatory Agency (MHRA) und/oder die Human Fertilisation and Embryology Authority (HFEA). Jeder Reinraum und jede Ausrüstung muss die gesetzlichen Anforderungen erfüllen.

Das Wachstum auf dem Gebiet der regenerativen Medizin, des Tissue Engineering und die Suche nach Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten hat dazu geführt, dass translationale Einrichtungen an Universitäten die Lücke zwischen „Bench to Bedside“ für die Entwicklung neuer Arzneimittel für Zell- und Gentherapieprodukte schließen. Laborforscher können ihre Laborarbeit durch Technologietransfer und Maßstabsvergrößerung in ihrem eigenen Labor, dann in einem akademischen Reinraum oder einem angeschlossenen Krankenhaus in eine klinische Frühphase eines Arzneimittels für neuartige Therapien (ATMP) umsetzen. Wenn die Ergebnisse der frühen klinischen Phase positiv sind, können sie dann hoffentlich über ein Spin-off-Unternehmen oder einen Pharmapartner eine erfolgreiche Therapie entwickeln.

Die Entwicklung von Gentherapien kann auch die Unterstützung durch regulierte, spezialisierte Reinräume zur Herstellung der viralen Vektoren erfordern, die zur genetischen Veränderung von Zellen verwendet werden. Andere Produkte, die bei den Behandlungen verwendet werden, z. B. Zellmedien und -zusätze, sowie Verbrauchsmaterialien müssen möglicherweise ebenfalls in GMP- oder ISO-Reinräumen hergestellt werden.

Reinraumbedingungen für Zellkulturen

Im gesamten Zell- und Gensektor besteht ein klarer Bedarf an der Entwicklung von Reinräumen zur Unterstützung des Wachstums. Bei der Gestaltung dieser Reinräume müssen folgende Aspekte berücksichtigt werden: die bei der Herstellung anzuwendenden Verfahren, die erforderliche Ausrüstung (z. B. kryogener Transport für Zell- und Gentherapieprodukte), der Personal- und Materialfluss, die erforderlichen Umgebungsbedingungen und die Möglichkeit einer künftigen Erweiterung.

Connect 2 Cleanrooms hat den Zell- und Gensektor mit GMP-Reinräumen unterstützt und war der Hauptauftragnehmer für eine neue ATMP-Produktionsanlage für RoslinCT.

Dieser Blog wurde zuerst auf unserer britischen Website veröffentlicht.

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