Cel- en gentherapie: Inzicht in de sector

In dit blogartikel geeft onze Regulatory Governance & Assurance Manager, Joan Benson, een overzicht van de ontwikkeling van de cel- en gentherapiesector en de instellingen die nodig zijn voor de verschillende processen.

Van oudsher werden cellijnen gebruikt in de farmaceutische industrie voor de ontwikkeling van biologische geneesmiddelen, waarbij de eerste synthetische insuline werd ontwikkeld in 1978. Sindsdien heeft het werkveld van cel- en gentherapie een enorme uitbreiding gekend, waardoor aan steeds hogere eisen moet worden voldaan. Desondanks is het nog steeds een nieuwe en opkomende industrie waarvoor een innovatieve aanpak en de ontwikkeling/optimalisering van processen nodig zijn.

Uitsluitend voor onderzoeksdoeleinden is een laboratoriumomgeving geschikt voor het kweken van cellen, maar zodra cellen worden afgeleid, gekweekt en opgeslagen voor een mogelijke toepassing bij mensen, moet dit gebeuren in een gecontroleerde, gereguleerde omgeving met apparatuur voor de productie van cellen en gentherapie. In het VK kunnen de regelgevende instanties onder meer de Human Tissue Authority (HTA), de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) en/of de Human Fertilisation and Embryology Authority (HFEA) zijn. Alle cleanrooms en apparatuur moeten voldoen aan de wettelijke eisen.

De groei op het gebied van regeneratieve geneeskunde, weefselengineering en de zoektocht naar behandelingen voor zeldzame ziekten heeft geleid tot translatorische faciliteiten aan universiteiten die de kloof tussen “Bench en Bedside” overbruggen voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor cel- en gentherapieproducten. Laboratoriumonderzoekers kunnen hun laboratoriumwerk met behulp van technologieoverdracht en schaalvergroting vertalen naar een klinische studie van een geneesmiddel voor geavanceerde therapie (Advanced Therapy Medicinal Product – ATMP) in een vroege fase, in hun eigen laboratorium en vervolgens in een cleanroom van een academisch of gekoppeld ziekenhuis. Als de resultaten van de klinische testfase positief zijn, kunnen zij hopelijk een succesvolle therapie ontwikkelen via een spin-offbedrijf of een farmaceutische partner.

Voor de ontwikkeling van gentherapieën kan ook de ondersteuning van gereguleerde, gespecialiseerde cleanrooms nodig zijn voor de productie van de virale vectoren die worden gebruikt om cellen genetisch te wijzigen. Andere producten die bij de behandelingen worden gebruikt, bv. celmedia en -supplementen, en verbruiksgoederen, moeten wellicht ook in GMP- of ISO-cleanrooms worden vervaardigd.

Cleanroomomstandigheden voor celkweek

In de hele cel- en gensector is er een duidelijke behoefte aan de ontwikkeling van cleanrooms om de groei te ondersteunen. Bij het ontwerp van deze cleanrooms moet rekening worden gehouden met: de processen die bij de fabricage zullen worden gebruikt, de apparatuur die nodig zal zijn (bijv. cryogeen transport voor cel- en gentherapieproducten), de personeels- en materiaalstroom, de vereiste omgevingscondities en de ruimte voor toekomstige uitbreiding.

Connect 2 Cleanrooms heeft de cel- en gensector ondersteund met GMP cleanrooms en was de hoofdcontractant voor een nieuwe ATMP productiefaciliteit voor RoslinCT.

Dit blog is eerder gepubliceerd op onze UK website.

Wat past bij jouw project?

De snelste manier om vooruit te kunnen, is door één van onze specialisten te raadplegen. Zo kom je er snel achter welke oplossing past bij jouw project, en krijg je een indicatie van de investering en timeline.